地夫可特(DEFLAZACORT)被FDA批准治疗杜氏肌营养不良效果如何？

　　DMD是一种少见的遗传性疾病，表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间，且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计，全球每3600例男婴中约有1例DMD.

　　目前皮质类固醇药物地夫可特（Emflaza,马拉松制药）已经获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

　　这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示，“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗选择将对DMD患者有益。”

　　一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。

　　一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周，表明地夫可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外，服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。

　　地夫可特相关不良事件与其他皮质类固醇药物相似。最常见不良事件包括面部浮肿、体重增加、食欲增大、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。

　　不太常见的副作用包括内分泌功能紊乱、对感染的敏感性增加、血压升高、胃肠穿孔、严重皮疹、行为和情绪改变、骨密度下降和视觉问题（如白内障）。FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格，还获得孤儿药认定。孤儿药，特指治疗罕见病的药物，可以享受研发生产激励政策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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