FDA于2011年4月6日批准
甲状腺髓样癌发病率低,具有遗传性,无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳,预后差。Ⅲ期临床试验(ZETA)结果显示,
0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究,评估凡德他尼片治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼片300 mg/d,至少3个月),2例患者获得PR,9例患者获SD.另外,病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。研究者认为,
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