2016年大会及美国神经病学年会(AAN)上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁,确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验,其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周,共设置四组:
从公布结果看,治疗十二周时,三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能,结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周,试验结束。在五十二周试验结束时,两个剂量的去氟可特治疗组,在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组,结果具有统计学意义。在其他终点,包括主要终点肌力评分上,均未见三个治疗组有显著差异。药物治疗前后测定了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标。治疗六周后,三个治疗组肌酶水平均明显下降,与安慰剂组相比,具有显著差异。到五十二周试验结束,三个治疗组肌酶水平仍较治疗前有明显下降。三组之间无明显差异。
副作用方面,
在以45名丧失行走能力患者为对象的亚组分析中,以主要终点肌力评分来评价,同样的,治疗十二周时三个治疗组均好于安慰剂组。在五十二周治疗结束时,两个剂量的去氟可特治疗组肌力评分变化量优于泼尼松治疗组,在体重增加方面,也少于泼尼松治疗组。肺功能方面,治疗十二周时,去氟可特高剂量治疗组在分钟最大通气量(MVV)改善上,超过安慰剂组,达到统计学差异。在五十二周治疗结束时,去氟可特治疗组的肺功能改善患者比例高于泼尼松治疗组,其中去氟可特低剂量治疗组分钟最大通气量(MMV)均值较泼尼松组增加11.1 L/min,而去氟可特高剂量治疗组分钟最大通气量(MMV)较泼尼松组增加13.6 L/min,但结果未达统计学差异。研究者指出,纳入研究的丧失行走能力患者较少,结果有待纳入更多中晚期患者的临床试验进一步证实。
另外,这一III期临床试验和既往研究均发现,
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