阿考米迪(Attruby/Acoramidis)是稳定转甲状腺素蛋白四聚体治疗淀粉样变性心肌病的小分子

　　阿考米迪是一种口服小分子药物，属于转甲状腺素蛋白稳定剂，其作用机制旨在纠正一种特定类型心肌病的根本病理生理过程。在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，肝脏产生的转甲状腺素蛋白单体在血液循环中易发生错误折叠并解离，形成淀粉样原纤维，沉积于心肌等组织，导致心脏进行性肥厚、僵硬与功能衰竭。

　　阿考米迪通过高选择性、高亲和力地结合转甲状腺素蛋白四聚体上的甲状腺素结合位点，稳定其天然四聚体结构，显著减缓其解离为单体和后续的错误折叠、聚集过程，从而从源头上减少淀粉样纤维的产生与沉积。它被批准用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡及心血管相关住院的复合终点风险。

　　关键临床试验显示，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，阿考米迪治疗显著降低了心血管死亡率与住院率的复合风险，改善了患者的生存与功能状态。其每日两次口服给药，通常耐受性良好。最常见不良反应包括腹泻、尿路感染、女性阴道感染、跌倒、头晕等，大多为轻中度。需注意，在治疗初期可能观察到一过性转氨酶升高，建议定期监测肝功能。阿考米迪与另一种转甲状腺素蛋白稳定剂作用机制类似，但分子结构不同。其获批为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者提供了重要的疾病修饰治疗选择，通过稳定致病蛋白，有望延缓疾病进展，改善长期预后，是该治疗领域的重要补充。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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