普乐沙福(PLERIXAFOR)获批新适应症用于多发性骨髓瘤患者

2020-09-08 作者: 康必行-小喆

        2020年8月26日,国家药品监督管理局(NMPA)批准普乐沙福注射液联合G-CSF用于多发性骨髓瘤(MM)患者动员造血干细胞(HSC)进入外周血,以便于完成HSC采集与自体移植。普乐沙福最早在欧美获批,联合G-CSF用于接受自体造血干细胞移植(ASCT)的非霍奇金淋巴瘤(NHL)和MM患者造血干细胞动员。随后在北京大学肿瘤医院等中国16家中心针对需行ASCT的NHL患者开展了随机对照Ⅲ期临床试验,在中国于2018年年底获批用于初始适应症为联合G-CSF用于NHL患者的造血干细胞动员。

  一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验,入选美国、加拿大和德国的40家中心需接受ASCT治疗的MM患者302例,按1:1随机分为治疗组和对照组。治疗组接受普乐沙福(240μg/kg)联合G-CSF(10μg/kg)进行造血干细胞动员,对照组为安慰剂+G-CSF.试验主要终点为≤2个单采日内采集到≥6×106/kgCD34+细胞患者比例。

  试验结果显示,普乐沙福联合G-CSF动员,71.6%的患者在2个单采日内动员到≥6×106/kg CD34+细胞,显著优于安慰剂组 (71.6% vs 34.4%,p<0.01);在4个单采日达到最优目标(CD34+细胞≥6x106/kg)和最低目标(CD34+细胞≥2x106/kg)方面,普乐沙福组均较安慰剂显著提高动员疗效(75.7% vs 51.3%, p<0.001;95.3% vs 88.3%,p=0.031)。普乐沙福还可显著缩短优质动员采集天数,仅需1天即可采集到≥6×106/kg CD34+细胞,而安慰剂组需要4天(p<0.001)。

  安全性方面,普乐沙福联用G-CSF的不良事件发生率与安慰剂相似,且大多数不良事件为轻中度,最常见恶心、腹泻和注射部位红疹(表1)。该临床Ⅲ期试验结论证实,普乐沙福联用G-CSF有效提高MM患者动员效率,增加动员达标和优质动员患者比例,且耐受性良好。

  考虑到外周血(PB)CD34+细胞计数是造血干细胞动员的重要预测指标,Nademanee AP等随后对该Ⅲ期研究进行了事后亚组分析,根据第4天早晨(普乐沙福或安慰剂用药前)的PB CD34+细胞计数将患者分为4组(<10,<15,<20,≥20个细胞/μL),评估普乐沙福对不同PB CD34+细胞计数患者的动员效果。分析发现,相比安慰剂+G-CSF,普乐沙福+G-CSF对不同PB CD34+细胞计数的患者都能显示更强的PB CD34+细胞动员能力[2]。此外普乐沙福还可显著缩短各亚组患者的采集天数,各亚组达到≥6x106/kgCD34+细胞的中位采集时间为1~2天。这一结果提示,对于不同PB CD34+细胞计数患者,普乐沙福均可获得更快更优的动员效果。

  -普乐沙福对不同PB CD34+细胞计数的动员疗效

  另一项前瞻性、多中心、开放标签、单臂、欧洲Ⅲ期临床PREDICT,纳入部分或完全缓解的NHL/MM/霍奇金淋巴瘤患者118例,发现98%的MM患者目标动员达标,而89%的MM患者达到最佳动员(≥6x106/kg CD34+细胞)。大多数不良事件属于轻中度,最常见胃肠功能紊乱或注射部位反应,未见报道4级不良事件。结果证实普乐沙福联合G-CSF可作为MM患者的一线稳态动员方案[3]。

  国内外权威指南推荐普乐沙福作为一线动员选择

  美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)指南、欧洲血液和骨髓移植学会(EBMT)指南及中国专家共识推荐普乐沙福联合G-CSF动员方案,用于首次动员,以及预先应用以预防动员失败[4-6]。

  总结

  普乐沙福在中国的新适应症获批,为我国MM患者造血干细胞动员方案提供了新选择,将使更多患者能达到更好的动员结果,为MM患者提供更多临床获益。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.

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