去纤苷/去纤维钠(Defitelio/defibrotide)治疗的作用功效

2020-10-07 作者: 康必行海外医疗

  去纤维钠(别名:去纤苷)是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物,其作用机制较复杂,目前尚未完全阐明。2013年去纤维钠在欧盟获批上市,用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。

  去纤维钠目前还没在我国上市,很多患者对于该药还是比较陌生的,下面我们来简单的了解一下它的作用功效吧。

  去纤维钠(去纤苷)是2016年在美国获批的新药,也是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物,同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。去纤维钠是具有多种作用的腺苷受体激动剂,可以作用于内皮细胞的腺苷A1/A2受体从而产生多种下游效应,这些受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应。近年来,多个临床研究结果说明去纤维钠是预防和治疗VOD安全有效的药物。

  去纤维钠的作用功效

  在临床试验中,对HSCT后出现VOD的患者进行去纤维钠治疗,接受去纤维钠治疗的患者100天后的生存率为38%~45%;而通过数据分析发现,预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100天后的生存率仅为21%~31%。去纤维钠的使用使患者的生存率明显上升。

  去纤维钠(去纤苷)对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果,在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效,满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。

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