去纤维纳/去纤苷(Defitelio)治疗静脉闭塞性疾病效果怎么样?

2020-11-17 作者: 康必行海外就医

       去纤维纳(又称去纤苷,英文名:Defitelio)是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血(血液)干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病(VOD)。去纤维纳/去纤苷(Defitelio)用于成人和一个月大的儿童。由于VOD患者的人数很少,这种疾病被认为是“罕见的”,去纤维纳/去纤苷(Defitelio)被指定为“孤儿药”(一种用于罕见疾病的药物)。去纤维纳/去纤苷(Defitelio)治疗静脉闭塞性疾病效果怎么样?

  已知严重VOD具有高死亡率,介于75%至85%之间,并且在一些患者登记中超过85%。在一项涉及102位患有血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中,Defitelio与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了比较。据显示,Defitelio将死亡率降低至100%时的62%移植后数天,24%的病人在100天后完全消除了严重VOD的症状。

  去纤维纳/去纤苷(Defitelio)的益处也出现在美国患者登记处的数据中,其中患有血液干细胞移植的严重VOD患者接受Defitelio plus标准护理的患者比仅接受标准护理的患者有更好的疗效,其中包括较高的100天存活率(39%比31%)和VOD解决的患者比例更高(51%对29%)。

  美国FDA批准去纤维纳/去纤苷(Defitelio)是基于三项临床研究(阶段2,阶段3和扩展获取研究)对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg / kg的Defitelio治疗,以两小时静脉内输注给药。

  第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者(肾脏或肺脏或两者),他们接受去纤维纳/去纤苷(Defitelio)治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44%。

  第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。 给予治疗组最少21天的药物,并且该组患者不允许接受任何伴随药物,如肝素,华法林或阿替普酶以避免出血风险。 在HSCT后+100天观察到的存活率为38%。扩大访问研究,招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者,在HSCT后+100天时存活率为45%。Defitelio的安全性和有效性在一项研究中进行了评估,该研究纳入了临床开发项目中的176名患者,用于治疗VOD。

  更多药品详情请访问 去纤维纳/去纤苷 https://www.kangbixing.com/drug/qqgn/


一对一客服专业解答
"扫一扫添加官方微信 咨询解答更便捷"
余下全文
一对一客服专业解答
7x24小时贴心专业为您解答
报告 用药 治疗
分享到
热点推荐
往期回顾

(TM) 康必行海外医疗 www.kangbixing.com

(c) 武汉康必行医药信息咨询有限公司