米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)联合化疗组对总体生存期有明显改善

2021-04-23 作者: 康必行海外医疗

  急性髓性白血病属于急性白血病的一种。白血病(leukemia)是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,受累细胞(白血病细胞)出现增殖失控、分化障碍、凋亡受阻,大量蓄积于骨髓和其他造血组织,从而抑制骨髓正常造血功能并浸润淋巴结、肝、脾等组织器官。根据主要受累的细胞系列可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)。AML在美国的发病率约为约5/10万,我国发病率较低,约为1.62/10万人。

  靶向药物米哚妥林

  AML是治疗研究进展最缓慢的血液肿瘤之一,约30年没有新药出现,2017年迎来了AML药物上市的大爆发,自2017年起至今FDA连续批准了7款AML药物,其中包括IDH抑制剂Tibsovo以及针对FLT-3突变的产品米哚妥林。

  米哚妥林(midostaurin)是一种多靶点酪氨酸酶抑制剂,对FLT-3、PDGFR等多个靶点均有抑制作用,于2017年4月28日被美国FDA批准联合阿糖胞苷和柔红霉素用于新诊断的FLT3突变阳性的AML患者。这是首个针对AML中FLT-3突变人群的靶向药,该批准基于一项名为RATIFY的III期临床实验。在这项含717名既往未接受任何治疗FLT3+AML初诊患者的试验中,相较于只接受化疗的对照组, 米哚妥林联合化疗组对总体生存期有明显改善,死亡风险降低了23%,且无事件生存期延长了5.2个月(8.2 vs 3.0)。

  FLT3阳性突变约占AML的30%, 米哚妥林可为这部分患者群体带来治疗收益。患者若想要了解该药品的具体价格信息,或是想要海外购买性价比较高的药,可以向海外医疗服务公司康必行海外医疗咨询。

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