拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)治疗婴儿型纤维肉瘤效果怎么样?

2023-01-19 作者: 康必行-小雪

       先天性/婴儿型纤维肉瘤(infantile fibrosarcoma, IFS)是起源于纤维组织中纤维母细胞的恶性肿瘤,是1岁以内儿童最常见的软组织肿瘤,最常见于四肢和躯干。拉罗替尼(商品名VITRAKVI,别名LOXO-101)是一种小分子、高选择性的TRK抑制剂,由Loxo Oncology 与拜耳公司合作开发,用于儿童和成人NTRK融合实体肿瘤的治疗。那么,拉罗替尼治疗婴儿型纤维肉瘤效果怎么样?

  共有24名儿童接受了拉罗替尼(NCT02637687)的儿科1期试验。目前的分析包括五名患有记录为TRK融合肉瘤并接受手术切除的儿童。前瞻性地收集肿瘤反应和手术结果。

  共有5例患者(中位年龄为2岁;范围为0.4-12岁)为局部晚期婴儿纤维肉瘤(3例)或软组织肉瘤(2例)。四名患者患有标准治疗难治性疾病。所有5例患者均在RECIST的1.1版中对拉罗替尼产生部分反应,并在中位6个周期(范围,4-9个周期)的治疗后接受了手术切除。手术切除为3例患者的R0(阴性切除边缘,在墨水切除边缘处无肿瘤),1例患者R1(切除边缘的微观残留肿瘤)和1例患者的R2(切除边缘的肉眼残留肿瘤)。3例患者达到完全(2例)或接近完全(>98%治疗效果;1例)病理反应。

  这些患者仍在随访中,术后至少7至15个月不再接受拉罗替尼治疗。2例患者在手术切除时肿瘤存活,切缘阳性,并继续接受辅助治疗拉罗替尼。没有患者出现术后并发症或伤口愈合问题。

  患有局部晚期TRK融合肉瘤的儿童在使用选择性TRK抑制剂拉罗替尼治疗后可以进行手术切除,从而避免了当前方法所指出的潜在显着发病率。这些结果支持评估拉罗替尼作为新诊断的TRK融合肉瘤患儿的术前治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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