阿那白滞素(ANAKINRA)能够有效降低FMF发作频率

　　白介素IL-1受体拮抗剂阿那白滞素注射液（商品名：安络定/Kineret）作为罕见病用药，通过国家药品监督管理局（NMPA）优先审评审批程序批准上市，阿那白滞素是一种IL-1受体拮抗剂，它能通过与多种组织和器官中表达的IL-1的1型受体结合，阻断IL-1的生物活性。此前，该药已经在海外获批治疗冷吡啉相关周期性综合征、类风湿关节炎、白介素-1受体拮抗剂缺乏症、COVID-19、家族性地中海热等适应症。

　　家族性地中海热是一种常染色体隐性遗传病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。该病临床以反复发作的短暂的炎性反应和浆膜炎为主要表现，也可能以淀粉样变为首发症状。HEFV基因突变导致了家族性地中海热，这种突变会降低pyrin蛋白的活性，进而破坏机体对炎症过程的调控，从而引起不适当的炎症反应，导致腹部、胸部或关节发热和疼痛。

　　阿那白滞素（ANAKINRA）是一种重组人白细胞介素-1受体拮抗剂，通过抑制白细胞介素-1（IL-1）的生物活性，达到治疗自身免疫性疾病的目的。IL-1是一种在炎症反应中发挥关键作用的细胞因子，参与多种疾病的病理过程。它能通过与多种组织和器官中表达的IL-1的I型受体竞争性结合，中和白介素-1α（IL-1α）和白介素-1β（IL-1β）的生物学活性，从而阻断IL-1介导的炎性反应。

　　1型FMF的临床表现主要为反复发作的短暂的炎性反应和浆膜炎，腹痛为最常见临床表现，见于95%的患者，表现为突然腹痛、常伴发热；其他常见临床表现包括关节炎，见于75%的患者；皮疹，见于7%～40%的患者，典型皮疹呈丹毒样红斑。2型FMF患者以淀粉样变为首发表现，表现为持续大量的蛋白尿，常致终末期肾病。

　　一项关键的随机、双盲Ⅲ期临床研究，证实了阿那白滞素在降低FMF发作频率方面的疗效。该研究纳入25名18~65岁的秋水仙碱最大耐受剂量无效或不耐受的FMF患者，分成两组分别给予阿那白滞素和安慰剂治疗。研究结果显示，阿那白滞素组FMF月均发作率显著低于安慰剂组（1.7 vs.3.5，P＜0.05），FMF月均发作＜1次的人数显著少于安慰剂组（6 vs.0，P＜0.001），患者生活质量评分QoL也显著优于安慰剂组患者（7.7 vs.4.2，P＜0.05）；在事后生存分析中，阿那白滞素组FMF整体改善情况（改良FMF50评分）显著优于安慰剂组（83%vs.31%，P＜0.008）。

　　阿那白滞素作为一种革命性的生物药物，通过抑制白细胞介素-1的生物活性，为治疗自身免疫性疾病提供了新的手段。其高效性、安全性和个性化治疗的特点，使得阿那白滞素在临床应用中取得了显著成效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿那白滞素(KINERET/ANAKINRA)药物简述及注意事项说明

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