地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)能有效改善造血功能?

2023-01-20 作者: 康必行-小娟

  地拉罗司是治疗地中海贫血的铁螯合剂产品,是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。地拉罗司由诺华原研开发,并于2005年在美国上市,该药品一种口服铁螯合剂,其与三价铁离子以2:1比例结合成复合物,将患者体内过载的铁离子以粪便形式排出体外,从而降低体内铁的贮存。主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症),适用于两岁以上儿童及成人服用。

  多项临床个案报告和临床试验提示,接受地拉罗司治疗后,发生铁过载的MDS患者有11%~22%摆脱了输血依赖;另有更多患者的输血量明显减少。地拉罗司所致的血液学反应的中位时间为3~5个月,且摆脱输血依赖的概率在治疗期间有所提高。意大利一项研究显示,对既往接受过去铁胺治疗的患者,地拉罗司亦可有血液学反应,16%的患者可摆脱输血依赖,中位血液学反应时间为9个月。此外,地拉罗司产生的血液学反应具有持久性,多可维持1年以上,复发率依次为血红蛋白反应者(40%)、中性粒细胞反应者(18.2%)、血小板反应者(7.7%)。GIMEMA试验还提示,输血需求相对较低的患者(每月输注红细胞≤4U)更容易在地拉罗司治疗1年后摆脱输血依赖。

  此外,已发表的研究显示,地拉罗司对造血功能的改善并非限于红系,而是不同程度地见于所有类型的造血细胞。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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