多达维普酮是一种口服小分子药物，它的靶点和作用机制非常独特，可以用八个字概括：双管齐下，直击要害。
一方面，它能阻断肿瘤细胞表面的多巴胺受体D2，切断让癌细胞疯狂增殖的信号；另一方面，它会激活线粒体内部的ClpP蛋白酶，让肿瘤细胞的能量工厂“自爆”。这两个机制协同作用，对携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤细胞格外致命，而对正常脑细胞影响很小。
更重要的是，这款药能轻松穿过血脑屏障，口服后可以在脑脊液中达到有效治疗浓度。这意味着患儿不用住院化疗，每天在家吃一次药就行，生活质量大大提高。
效果到底怎么样？临床数据告诉你
研究入组的都是H3 K27M突变阳性的复发性或进展性弥漫性中线胶质瘤患者，包括脑桥DIPG和丘脑、脊髓等部位。这些患者之前都已经接受过放疗，有些还试过化疗，但肿瘤还是复发了。在传统治疗下，这类患者的中位总生存期通常不到6个月。
结果非常令人振奋：
客观缓解率（ORR）达到了28%，也就是说，将近三成患者的肿瘤明显缩小或完全消失。其中包括4例完全缓解（影像上看不到肿瘤了）和10例部分缓解。
疾病控制率超过50%，超过一半的患者肿瘤稳定或缩小持续至少6个月。
中位总生存期从历史对照的不足6个月延长到了13.7个月，翻了一倍多。
对于获得缓解的患者，中位缓解持续时间长达11.2个月，其中完全缓解的患者已经超过两年没有进展。
特别值得一提的是脑桥DIPG患儿。这部分患者最棘手，以往没有任何药物能让他们肿瘤缩小。但在这项研究中，部分DIPG患儿用药后不仅影像上肿瘤体积减小，而且神经功能也得到改善——原本不能走路的重新站起来了，眼肌麻痹的也有了恢复。
安全性方面，多达维普酮总体耐受良好。最常见的副作用是乏力、恶心、食欲下降，大多为轻度，没有出现化疗那种严重的骨髓抑制、脱发或肝肾功能损害。患儿可以在家中正常上学、生活，不需要频繁跑医院。
基于这些数据，美国FDA已经授予多达维普酮突破性疗法认定、孤儿药认定和罕见儿科疾病认定。目前III期临床试验正在进行，预计未来一两年内将在欧美正式获批。
作用机制
多达维普龙是一款口服小分子靶向药物，核心作用机制是精准抑制H3K27M突变引发的异常表观遗传通路，修复紊乱的基因表达调控，特异性诱导突变肿瘤细胞凋亡，抑制肿瘤增殖与扩散。
区别于传统放疗、化疗无差别杀伤正常细胞与肿瘤细胞的模式，该药物可通过特异性结合突变靶点，精准作用于肿瘤细胞，对正常脑组织及全身细胞损伤较小，从根源上解决了传统治疗“杀敌一千、自损八百”的痛点。
适应症
神经胶质瘤
用于治疗1周岁及以上成人与儿童患者，存在H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤，且既往接受治疗后疾病出现进展。
需根据检出H3 K27M突变筛选适用患者；目前尚无FDA获批的检测该突变的配套检测试剂。
该当前适应症基于缓解率与缓解持续时间通过加速批准途径获批；能否继续获批，取决于确证性临床试验验证其临床获益。
FDA授予本品治疗恶性胶质瘤的孤儿药资格。
携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤属于罕见、侵袭性的WHO 4级中线脑部肿瘤，标准治疗手段仅有放疗；手术实施难度大，化疗暂未证实可带来获益。
用法用量与服用方法
口服；常见规格信息包括125 mg。用量、间隔、疗程和漏服处理应按现行说明书和处方执行；肝肾功能异常、相互作用或不良反应出现时，由医生评估。请务必咨询您的主治医生。
1.用药前核对名称、剂型和频次。
2.按处方给药并记录漏服、呕吐和异常。
3.持续不适时联系治疗团队。
不良反应
发生率较高（≥20%）的不良反应：乏力、头痛、呕吐、恶心、肌肉骨骼疼痛。
发生率较高（≥2%）的3级或4级实验室检查异常：淋巴细胞减少、血钙降低、丙氨酸氨基转移酶升高。
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