鲁索替尼(Ruxolitinib)用于原发性骨髓纤维化的效果有明显的改善吗?

2020-10-16 作者: 康必行-小喆

       骨髓纤维化简称为髓纤,该疾病是一种很少见的疾病,典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同阶段的骨质硬化。原发性骨髓纤维化疾病是因为造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的医治主要是支持医治,包括输血。血小板增多能够给予羟基脲。低危、无病症的患病者能够观察不予医治。

  骨髓纤维化(Myelofibrosis,简称MF)是一种攻击性、坚持性、衰弱性的血液系统癌症,中高度危险患病者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患病者生活质量,脾脏相关的病症有早饱、腹部不适、腹部痛苦,预后体质相关的病症有夜汗、体重下降和发烧,其他病症包括骨痛、疲劳、活力下降、失眠等,其中疲劳是十分常见的病症。感染相关不良有尿路感染、带状疱疹、脓毒症、结核,血液淋巴系统不良反应有贫血、血小板降低症、中性粒细胞降低症,流血相关的不良反应有颅内出血、胃肠出血、瘀伤其他出血(包括鼻出血、做完手术后出血和血尿),代谢与营养失调不良反应有体重延长、高胆固醇血症,神经系统不良反应有头晕、头痛,胃肠道不良反应有腹胀、便秘,肝脏不良反应有丙氨酸转氨酶上升、天冬氨酸转氨酶增高,血管不良反应有高血压。

  2011年11月美国食品和药品管理局(FDA)批准鲁索替尼(ruxolitinib)用于医治骨髓纤维化(MF)患病者。2017年3月10日,鲁索替尼(ruxolitinib)获得国内CFDA批准用于中危或高度危险的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患病者的医治。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.

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