鲁索替尼(RUXOLITINIB/JAKAFI)用于治疗骨髓纤维化疾病

2020-12-28 作者: 康必行-小喆

  2020年7月,来自美国塔夫茨医疗中心的David Rosmarin医生和马萨诸塞大学医学院的John E Harris医生等8个团队合作在Lancet杂志上发表题为Ruxolitinib cream for treatment of vitiligo: a randomised, controlled, phase 2 trial的长文研究(Article),该研究在2期临床实验探索鲁索替尼Ruxolitinib乳膏对白癜风的治疗潜力,文章报道了该药物在52周双盲临床试验中的安全性和有效性。

  在过去十年中,人们对白癜风发病机制研究取得实质进展:干扰素γ (IFN-γ)信号通路在免疫系统破坏黑色素细胞过程中发挥重要作用。Janus Kinase (JAK)是干扰素γ 信号通路的重要蛋白激酶,通过JAK抑制剂来阻断干扰素γ 信号通路可能成为治疗白癜风的有效方法。目前已有多项病例报告和临床研究都尝试通过局部或全身施用JAK抑制剂来治疗白癜风。

  目前,共有三款JAK抑制剂在全球获批上市。2011年美国Incyte公司开发的JAK抑制剂鲁索利替尼 (Ruxolitinib) 率先在美批准上市,专门用于治疗骨髓纤维化疾病。

  近年来随着对JAK抑制剂机理研究不断深入,其临床应用范围也不断扩展,获批以及在研的适应症还包括溃疡性结肠炎、红斑狼疮、特应性皮炎,强直性脊柱炎以及白癜风等自身免疫性疾病。

  文章中这项2期临床研究在美国18个州26家医院和医学中心进行,采用随机双盲方式,对象是成年白癜风患者。患者入组标准是:面部部位色素缺失面积达到0.5%及已上,并且非面部部位色素缺失面积达到3%及已上。

  这些患者被平均分成5组接受不同的治疗方案:第一组每天涂抹1.5%鲁索替尼乳膏2次;第二组每天涂抹1.5%鲁索替尼乳膏1次;第三组每天涂抹0.5%鲁索替尼乳膏1次;第四组每天涂抹0.15%鲁索替尼乳膏1次;第五组每天涂抹不含鲁索替尼乳膏2次;涂抹区域占病变区域的20%以下,共持续24周。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方二维码!点击拓展阅读:鲁索替尼(RUXOLITINIB/JAKAFI)治疗中间或高危骨髓纤维化

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