维奈妥拉(Venclexta)在骨髓增生异常综合症中疗效如何?

2020-12-31 作者: 康必行-小喆

  骨髓增生异常综合征研究中心的爱德华P.埃文斯以及达娜-法伯癌症研究所的研究所医师,讨论了这种药物的潜在用途。Venetoclax(Venclexta)在骨髓增生异常综合症(MDS)中。

  Steensma解释说,尽管维奈妥拉未在MDS中获得批准,但其用法已超出标签范围。Venetoclax与次甲基化剂联用可能对高危,p53突变型MDS的患者产生更持久的反应,这些患者不能单独使用次甲基化剂获得深层缓解。

  在2019 ASH年会上,提出了两项Ib期研究(NCT02942290; NCT02966782),该研究评估了维奈妥拉联合阿扎胞苷(Vidaza)在MDS患者中的安全性和有效性。

  在57例可评估的未接受过治疗的高危患者中,有18例接受了维奈妥拉联合阿扎胞苷的客观反应。此外,有11名患者病情稳定。在第二项试验中,在24例可评估的复发/难治性疾病患者中,有12例患者对该组合有客观反应。此外,有31%的患者在使用该组合药物后疾病稳定,而单独使用Venetoclax的患者则为75%。

  两项研究均报告了由感染引起的与治疗有关的死亡。Steensma总结说,在修改给药方案并实施了预防性抗生素后,更多的患者似乎可以忍受这种联合疗法的前期治疗。

  目前维奈妥拉暂时未批准MDS治疗,但是将来估计会纳入联合治疗方案。如患者需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方二维码!

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