鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗白血病有效性显著?

2021-04-01 作者: 康必行-小喆

  目的

  在慢性中性粒细胞白血病中,集落刺激因子3受体(CSF3R)—T618I是一种复发激活突变,在不典型慢性髓系白血病中程度较小,且导致组成性JAK-STAT信号转导。

  我们的评估对象是,在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中,不管CSF3R突变状态如何,JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性。

  方法

  针对接受鲁索替尼治疗的44例患者(21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病),我们进行了一项II期研究。

  主要终点是在6个连续28天周期结束时,先入组的25例患者的血液学总反应率。

  我们将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者,以更好地评估二级终点:包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。

  结果

  先入组的25例患者的血液学总反应率为32%(部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例])。

  有反应的患者为35%(部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例,不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]),具有致癌性CSF3R突变的患者为50%。

  与部分缓解组和无反应组相比,6个周期后,完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。

  最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34%和14%的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。

  结论

  鲁索替尼具有良好的耐受性,估计缓解率显示为32%。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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