急性骨髓性白血病(AML)是所有白血病类型中存活率最低的,它作为一种侵袭性疾病,在65周岁以上的患者中五年生存率低于5%。目前,AML这一领域还有很大的医疗需求未被满足。
该药物的有效性体现在它可以选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)蛋白的小分子。BCL-2在细胞程序性死亡中起着重要作用,当阻断BCL-2蛋白后就能够让癌细胞自我毁灭,达到抗癌的作用。
一项开放标签1b期临床试验的数据为
早前,维奈克拉还获得FDA的批准可用于曾接受过治疗、且有17p基因缺失突变的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的治疗。它是首个经FDA批准的针对BCL-2的治疗方法。这是一种针对癌症的新型疗法。
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