恩西地平(IDHIFA)对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果?

2021-04-25 作者: 康必行-小喆

  目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等,恩西地平不属于此类,是首个肿瘤代谢药物,属于IDH2抑制剂,其作用机制是通过阻断促进细胞生长的几种酶,达到抑制肿瘤细胞生长的作用。

  急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML),是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人(<50岁)相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。该病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随着年龄的增长而明显升高。

  在急性髓细胞白血病的患者中,带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%,仅有约10%的患者适合骨髓移植手术,5年生存率低。恩西地平对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。

  AML 的标准疗法是靶向所有白细胞,而此次实验疗法 enasidenib 却抑制突变 IDH2 基因,不会扼杀白血细胞,而是让不成熟的白细胞自然成熟,这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞,而不是把它们大规模进行屠杀。

  参加此次试验的参与者共计 239 人,其中 74% 的参与者已经是复发性白血病,根本就找不到有效的治疗方法,在参与实验的过程中,其中 71 人对enasidenib 有反应,34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计,取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月,而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7 个月。

  在未来的研究中,科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息,不过可以明确的是,比起之前的标准治疗,病人的整体生存时长从之前的 3.3 个月延长到到 9.3 个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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