2020年1月9日,Blueprint Medicines公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该公司的阿泊替尼(avapritinib)用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人,该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变,包括PDGFRA D842V突变。
根据第1阶段NAVIGATOR临床试验的疗效结果以及阿泊替尼的多个临床试验的综合安全性结果,FDA批准了该药上市。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中,阿泊替尼的总缓解率(ORR)为84%(95%CI:69%,93%),并且未达到中位缓解持续时间(DOR)。最常见的不良反应(≥20%)为水肿,恶心,疲劳/乏力,认知障碍,呕吐,食欲下降,腹泻,发色变化,流泪,腹痛,便秘,皮疹和头晕。Blueprint Medicines公司计划在一周内在美国提供阿泊替尼。
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关于阿泊替尼
关于GIST
GIST是胃肠道的肉瘤或骨骼或结缔组织的肿瘤。肿瘤起源于胃肠道壁细胞,最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间,诊断通常是由胃肠道出血,手术或影像学中的偶然发现以及在极少数情况下肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。
大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA中的突变引起的,这些突变迫使蛋白激酶进入越来越活跃的状态。由于其他可用的疗法主要结合无活性的蛋白质构象,因此某些一级和二级突变通常会导致治疗耐药性并导致疾病进展。
在无法切除或转移的GIST中,现有治疗的临床获益可能因突变类型而异。突变测试对于根据潜在疾病驱动者量身定制治疗至关重要,并在专家指南中建议进行突变测试。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:
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