作为第一个获批治疗 SMA 的药物,
ASO 是一种合成的核苷酸短链,可以用来选择性地结合目标 RNA 并调节基因表达。通过使用这项技术,诺西那生钠注射液已经被证明可以增加 SMA 患者中完整长度 SMN 蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中,正是 SMA 患者因 SMN 蛋白水平不足,导致运动神经元出现退行性变的部位。
在临床试验项目中,
渤健从反义技术的领先企业 Ionis Pharmaceuticals 获得
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