鲁索替尼/芦可替尼(Ruxolitinib)能治疗有基因突变的骨髓疾病吗?

2021-04-27 作者: 康必行-小雪

       骨髓增殖性疾病有基因突变,鲁索替尼可以治疗吗?鲁索替尼的作用机制主要是与JAK1点位结合,抑制整个JAK-STAT通道的活化,从而靶向性强行压低该通道异常增强的信号,从而获得良好的临床疗效。除了骨髓纤维化外, 鲁索替尼还可以治疗其他的骨髓增殖性疾病,比如真红,血小板增多等。

  很多病友有这方面的疑问——认为鲁索替尼只能治疗JAK2V617F突变类型。其实不是的:由于鲁索替尼不是只能结合JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,而是通过综合JAK1位点,发挥完整的抑制JAK-STAT通路的靶向药物。因此,对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是不是JAK2V617F突变,均能获得良好的疗效。

  换句话来说就是,针对JAK12外显子突变,CALR、MPL等突变,甚至所谓三阴性的骨髓增殖性肿瘤,均有疗效。但是!在获取疗效的同时想要完全逆转杜绝病情最终进展恶化的结果,鲁索替尼还无法达到。在服药的期间,需要病人严格遵从医嘱,剂量合理性的服药,做好相关的注意事项,提防肾损害,肝损害以及药物所产生的不良反应等。

  鲁索替尼,适用于骨髓纤维化患者的治疗。是获得美国FDA首个批准用于治疗骨髓纤维化的药物。鲁索替尼为片剂,分为5mg/10mg/15mg/20mg和25mg几种不同规格,具体服用方法,随患者血小板计数而定,详情需遵循执业医师的指导。

  除骨髓纤维化外,鲁索替尼的适用范围不断扩大,胰腺癌患者使用鲁索替尼可降低各项指数、脾大症状患者使用鲁索替尼亦可减轻其症状,因此鲁索替尼在不断地探索与其他药品联用的治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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