依维替尼(Tibsovo/ivosidenib)已获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML

2021-07-06 作者: 康必行-小喆

  AML是一种比较棘手的病症,它作为一种血液和骨髓恶性肿瘤,病情发展十分迅速,成人群体中它是最常见类型的急性白血病,甚至占到了全部急性白血病病例的80%。而且十分不幸的是,大多数AML患者病情最终会复发,甚至是R/R AML患者预后很差,5年生存率约为27%。美国食品和药物管理局批准TIBSOVO(艾伏尼布,ivosidenib)用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病(AML)。

  依维替尼是一种异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)的口服靶向抑制剂,该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法(雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒)证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。它是首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

  批准基于开放性单臂多中心临床试验(AG120-C-001,NCT02074839),该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者,他们均通过进行Abbott RealTime IDH1 试验(FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验)被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药,出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况,则停止给药。中位治疗时间为4.1个月(范围0.1-39.5个月)。174名患者中的21名(12%)在使用依维替尼治疗后进行了干细胞移植手术。

  药物的疗效根据CR(完全缓解率)+ CRh(部分血液学改善的完全缓解率)持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR + CRh率为32.8%(95%置信区间:25.8%-40.3%)。中位响应时间为2个月(范围0.9-5.6个月),中位反应持续时间为8.2个月(95%置信区间:5.6-12个月)。CR和CRh率分别为24.7%(95%置信区间:18.5%,31.8%)和8.0%(95%置信区间:4.5%,13.1%)。

  在基线时依赖红细胞(RBC)、血小板输注的110名患者中,41名(37.3%)在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中,38名(59.4%)在基线后56天内仍无需输注。

  最常见的不良反应(≥20%)是疲劳,白细胞增多,关节痛,腹泻,呼吸困难,水肿,恶心,粘膜炎,心电图QTc间期延长,皮疹,发热,咳嗽和便秘。

  依维替尼的建议服用剂量为每天口服500毫克,可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强则停止用药,建议至少治疗6个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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