慢性粒细胞白血病的临床特点是什么?
1. 年龄 都可发病,以中年最多,起病缓慢。
2. 脾大 以脾大最突出,可呈巨脾。
3. 白细胞显著增高 常>20×109/L,WBC极度增高时(>200×109/L)可发生“白细胞淤滞症”。血象分类粒细胞显著增多,可见各阶段粒细胞,以中性中晚幼和杆状粒细胞居多。原始粒细胞<10%,嗜酸、嗜碱性粒细胞增多。
4. 骨髓增生明显至极度活跃 粒/红明显增高,以中性中晚幼和杆状粒细胞居多。原始粒细胞<10%,嗜酸、嗜碱性粒细胞增多。
5. 中性粒细胞碱性磷酸酶(NAP)活性明显减低或呈阴性反应。
6. Ph染色体及bcr/abl融合基因阳性。
在平均56.8个月随访期间:
267例患者中,有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)。24%(n=64)达到分子学缓解。
在中位随访期间,12个月估计有82%的患者达到主要细胞遗传学缓解,5年时达到主要分子学缓解的患者估计有59%持续缓解。PACE试验是接受过2到3次TKI治疗CP-CML患者中进行的时间最长规模最大的研究之一,这些发现为医生提供了有关ponatinib的临床获益和安全性的最新信息,主要作者Eduardo Cortes在一份声明中表示。最终的PACE结果表明,ponatinib为这一人群提供了持续的、有临床意义的缓解。
在270名患者组成的队列中,超过90%的患者曾接受过至少2次TKI治疗。研究人员发现,缓解与长期结果相关。预计5年无进展生存期(PFS)为53%,总生存期(OS)为73%。PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。关键II期PACE试验评估
2012年12月
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