普拉替尼/帕拉西替尼(PRALSETINIB)治疗RET融合肺癌的效果如何?

2021-07-12 作者: 康必行-小雪

       2021年3月24日,NMPA通过优先审评附条件批准1类创新药普拉替尼(商品名:普吉华)上市,用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。在2017年之前,针对RET突变只能通过多激酶抑制剂(例如vandetinib和cabozantinib)治疗,效果不佳。2020年,RET基因变异的治疗取得了巨大的飞跃,两款有效率超高的抑制剂获批在美国上市,让病友们看到了春天!

  2021年3月23日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,由基石药业申报的RET抑制剂普拉替尼新药上市申请审评审批状态已更新为“审批完毕-待制证”,这意味着该药已在中国正式获批,适应症为既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺。普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂,其靶向致癌RET-融合,抗性突变。

  该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。根据MD Anderson发布的新闻稿,BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍!并已被证明可通过抑制一级和二级突变体,有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变,具有强大的克服和预防临床耐药性的潜力!将能够在各种RET改变范围内实现持久的临床反应,并具有良好的安全性。2020年9月5日,普拉替尼(BLU-667)提前获批,加速上市!随后,基石药业从BlueprintMedicines获得了普拉替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权,2021年3月23日正式在国内获批上市。

  在2020年5月29日ASCO大会上最新公布的 I / II ARROW(NCT03037385)期临床试验的更新数据中,普拉替尼显示出对非小细胞肺癌的强大抗癌效果。截至2019年11月18日数据,不管是初治的,还是接受过治疗的晚期患者,亦或是已经出现脑转的患者,普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中都表现出强劲的抗肿瘤活性。在80名先前接受过含铂化疗的患者中,经普拉替尼治疗的客观缓解率(ORR)为61%。有5%的患者实现了经确认的完全缓解(CR),14%的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。在26例未接受过全身治疗的患者中,经普拉替尼治疗的客观缓解率为73%(95%CI:52-88%),完全缓解的患者比例为12%。文献中报道了两位非小细胞肺癌脑转移的患者,在接受普拉替尼治疗后病灶均快速消退。

  1.52岁M女士,RET融合+非小细胞肺癌脑转移,病灶缩小70%

  已经接受了铂类化疗和免疫检查点抑制剂的治疗后病情进展,基因检测后发现存在RET融合。在接受BLU-667 400 mg QD治疗两个月后,脑转移病灶接近完全缓解,持续治疗6个月后,肿瘤病灶缩小70%。

  2.59岁F先生,RET融合+ 非小细胞肺癌脑转移,脑部病灶完全缓解

  已经接受了铂类化疗和免疫检查点抑制剂的治疗后病情进展,基因检测后发现存在RET融合。在接受BLU-667 400 mg QD治疗两个月后,脑转移病灶完全缓解,持续治疗6个月后,肿瘤病灶缩小67%。

  如何进行RET基因检测?

  看了上面的介绍,大家应该都能了解到这是一款非常值得期待的新药,但是这个药使用需要满足一个硬性条件,具备RET基因融合或突变。那么这究竟是个什么样的突变呢?RET激酶的基因组改变包括融合和点突变,从而导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制。RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中,且发生频率不同。据统计,在非小细胞肺癌里面,大约1%-2%的患者有RET基因融合,在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变,在乳头状甲状腺癌中10%的患者有RET基因融合。所以大家做过多基因检测的患者,可以先看看是否有这个RET基因突变或者融合,一旦这款药物上市,大家就有新希望啦!还没有检测的,Rossy建议大家选择NGS技术进行全面的检测。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  普拉替尼  https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/

一对一客服专业解答
"扫一扫添加官方微信 咨询解答更便捷"
余下全文
一对一客服专业解答
7x24小时贴心专业为您解答
报告 用药 治疗
分享到
热点推荐
往期回顾

(TM) 康必行海外医疗 www.kangbixing.com

(c) 武汉康必行医药信息咨询有限公司