奥贝胆酸(OCALIVA)可用于无法耐受UDCA的PBC成人患者吗?

2021-07-13 作者: 康必行-小喆

  大多数是急性胆管炎遗留的结果。急性胆管炎经非手术治疗后,急性炎症获得控制,但未解决胆管内的原发病因(如肝内外胆管结石,胆道蛔虫症或奥狄括约肌狭窄等),胆管内炎症病变转为慢性,胆管壁增厚。

  临床表现:一般无特异性症状,可表现为中上腹不适和胀痛,有时或呈绞痛发作。进食油腻食物后可加重上腹疼痛。一般很少有发热和黄疸。腹部体征也不明显,可仅有上腹轻压痛,胆囊不肿大。如发生急性发作,则出现腹痛,寒战高热和黄疸等三联征的临床表现。原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种肝内胆小管渐进性损伤的慢性疾病,主要是因胆管遭到自身免疫性破坏,导致胆汁淤积。它主要影响女性,目前是美国女性进行肝脏移植手术的第二大病因。在欧洲,该病约占胆汁淤积性疾病所致肝移植病例的一半左右,约占所有肝移植病例的6%。

  FDA宣布加速批准OCALIVA(obeticholic acid,OCA)联合熊去氧胆酸(UDCA)用于UDCA单药治疗应答不佳的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者,或单药用于无法耐受UDCA的PBC成人患者。

  UDCA是目前唯一获批治疗PBC的药物。UDCA可有效治疗超过50%的患者。然而,多达40%的患者的ALP水平或总胆红素不会降低,且5%~10%的患者无法耐受UDCA.

  FDA曾授予OCALIVA优先审查资格。OCA是一种法尼酯X受体激动剂,可促进胆汁酸的释放,开发用于原发性胆汁性肝硬化、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。此前,FDA已授予OCA治疗伴有肝纤维化的NASH的突破性药物资格、治疗PBC的快车道地位、治疗PBC和PSC的孤儿药地位。

  FDA此次批准表明,Ocaliva能有效降低PBC患者的碱性磷酸酶(ALP)水平,并最终可以改善无移植生存率。

  “未经治疗或UDCA治疗应答不佳的患者存在发生肝衰竭和死亡的风险,”FDA药物评价和研究中心主任Amy Egan博士指出,“Ocaliva的获批为UDCA治疗应答不佳的患者提供了一种重要的治疗选择。”

  OCALIVA的疗效和安全性监管文件的提交基于一项纳入了216例PBC患者的临床试验。研究显示,相比于对照组,Ocaliva治疗一年后患者的ALP水平降低。常见的不良事件为皮肤瘙痒、疲劳、腹部疼痛和不适、关节痛、头晕和便秘。根据FDA,Ocaliva不适用于肠道完全梗阻的患者。

  POISE临床试验的研究数据显示,OCALIVA初始剂量5 mg,基于临床反应,治疗6个月时逐渐滴定至10mg,有助于降低患者皮肤瘙痒的严重程度和发生率。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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