米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性髓系白血病的效果好吗？

       米哚妥林（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。

　　目前随着分子检测技术的广泛应用，急性髓系白血病（AML）中许多有独立预后意义的分子标志被检测出来。FLT3突变是AML中一种常见的基因突变，目前与较差的预后相关，该领域迫切需要新的治疗方案。在过去的25年，AML的临床治疗策略一直保持未变。据估计，在全球范围内有35万白血病患者，其中约25%为AML.三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。

　　2015年的美国血液学年会（ASH）大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　是药三分毒，米哚妥林也不例外。虽然，米哚妥林能够显著降低患者的死亡风险，但也避免不了会带来其他副作用。例如白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。其中恶心呕吐最为常见，患者在服药时一定要记得整理吞服，不要将胶囊破碎，也可以提前服用止吐药，减少呕吐风险。

　　根据作用机制和动物生殖研究的发现，妊娠期妇女服米哚妥林可能会对胎儿造成危害，最好不要使用。忠告在米哚妥林治疗期间和末次剂量后至少4个月，必须使用有效避孕措施，男性也需要在米哚妥林治疗期间和末次剂量后至少4个月应使用有效避孕措施。患者还需要注意的是，用米哚妥林单药治疗或与化疗联用治疗时，曾发生间质性肺病和肺炎，其中出现过致命病例，患者需引起重视。治疗期间应监测患者的肺部症状。经受过间质性肺病或肺炎的体征或症状后，没有查清其感染的病原学之前，应终止服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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