2021年02月28日,Oncopeptides宣布美国FDA已加速批准
马法兰(melphalanflufenamide)美法仑氟苯酰胺,也称为美氟芬,是一款首创(first-in-class)的肽偶联药物,它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。该批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中,157例复发/难治性MM患者接受了马法兰与地塞米松构成的组合疗法的治疗。试验结果显示,组合疗法达到23.7%的总缓解率,中位缓解持续时间为4.2个月。
关键2期HORIZON研究评估了静脉
数据显示:
(1)在意向性治疗(ITT,n=157)群体中,总缓解率(ORR)为29%、中位无进展生存期(PFS)为4.2个月、中位总生存期(OS)为11.6个月;在有治疗应答的患者中,中位缓解持续时间(DOR)为5.5个月、中位PFS为8.5个月。
(2)在三重难治亚组(n=119)中,ORR为26%、中位PFS为3.9个月、中位OS为11.2个月;在有治疗应答的患者中,中位DOR为4.4个月、中位PFS为8.5个月。
(3)在髓外疾病(EMD,n=55)亚组中,ORR为24%、中位PFS为2.9个月、中位OS为6.5个月;在有治疗应答的患者中,中位DOR为5.5个月、中位PFS为17.3个月。所有这些数据都得到了独立审查委员会(IRC)的确认。
结果显示:
马法兰是由美法仑进行优化衍生而到,相比于美法仑,马法兰(Melphalan flufenamide)亲脂性高、细胞穿透能力强,可快速转入细胞内,然后在肽酶的作用下释放亲水性的美法仑,也就是说,马法兰(Melphalan flufenamide)是美法仑的一款前药(prodrug)。在体外实验中,马法兰由于能够提高烷化剂美法仑在细胞内的浓度,杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:
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