马法兰/美法仑(MELPHALAN)治疗多发性骨髓瘤的临床试验结果如何?

2021-09-07 作者: 康必行-小雪

       FDA于2021年2月批准肽药物结合物马法兰与地塞米松(dexamethasone)联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者,这些患者至少接受过四种治疗,且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38定向单克隆抗体具有难治性。马法兰的作用机理是迅速将烷化有效载荷输送到癌细胞中。由于骨髓瘤细胞具有高度的亲脂性,因此对治疗骨髓瘤特别有效。有效载荷进入肿瘤细胞后,马法兰的活性由肽酶立即裂解到截留的亲水性烷基化剂中来确定。细胞内烷基化剂浓度的增加使马法兰的效力比单用melphalan高50倍。

  马法兰和地塞米松联合疗法的批准是基于一项单组、开放性HORIZON试验(NCT02963493)结果。该试验纳入了157名对泊马度胺(pomalidomide,Pomalyst)和/或抗CD38单克隆抗体无效的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。这项试验的主要结果是总缓解率(ORR),从出现缓解的日期到第一次记录的进展日期或死亡日期(以先到者为准)进行测量,评估时间长达24个月。次要结果包括无进展生存期(PFS)、缓解持续时间(DOR)、总生存期(OS)和安全性。

  要入选试验,患者必须年满18岁,有多发性骨髓瘤的先前诊断和疾病进展记录。此外,患者必须至少接受过2种既往治疗路线,包括免疫调节酰亚胺药物(IMiD)和PI,以及对泊马度胺和/或达鲁单抗(daratumumab,Darzalex)的难治性。参与者的预期寿命也必须达到6个月以上。有粘膜或内出血和/或血小板输注无效的患者不能入选试验。

  在入选的157名患者中,131名接受了马法兰和地塞米松治疗。截止治疗时,仍有26名患者在接受治疗。结果表明,总人群的ORR为29%(95%CI,22%~37%),三级难治人群ORR为26%(95%CI,18%~35)。在所有治疗组中,DOR分别为5.5个月(95%CI,3.9-7.6)和三级难治组为4.4个月(95%CI,3.4-7.6)。在PFS方面也有类似的益处。所有治疗组的中位PFS为4.2个月(95%CI,3.4-4.9),三级难治组为3.9个月(95%CI,3.0-4.6)。两组的总生存期分别为11.6个月和11.2个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,患者们将竭诚为您服务!

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