艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)可用于治疗重型再生障碍性贫血?

2021-09-08 作者: 康必行-小雪

       重型再生障碍性贫血(SAA)是一组由以细胞毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干(祖)细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病,表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。SAA起病急、进展快、病情重且致死率高,需快速并稳定地恢复患者造血功能。受体激动剂血小板生成素(TPO)是重要的造血功能调节因子,TPO受体c-MPL表达于巨核细胞和造血干细胞表面。

  艾曲波帕是一种口服TPO受体激动剂,与TPO分别结合于c-MPL的不同部位,两者协同激活Janus酪氨酸蛋白激酶-信号传导和转录激活因子(JAK-STAT)和丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路,促进血小板成熟、释放及刺激造血。

  研究人员等使用艾曲波帕联合IST(ATG+CsA)治疗SAA患者的一项I~II期前瞻性研究中,共入组92例年龄≥2岁且未经治疗的SAA患者,所有患者均接受ATG[hATG  40  mg/(kg·d),第1~4日]+  CsA[年龄≥12岁的患者6  mg/(kg·d),每日2次;年龄<12岁的患者12  mg/(kg·d),每日2次,第1日~6个月;维持血药浓度200~400 ng/mL]为基础的IST.

  结果显示,3个组6个月完全反应率(CR)分别为33%、26%和58%,6个月总体反应率(OR)分别为80%、87%和94%,与既往IST治疗(6个月CR为10%,OR为66%)相比,3组的CR和OR均明显增加。所有患者6个月OR为87%,2年OS达97%。3个月或6个月骨髓流式细胞检测显示86% 的患者骨髓细胞数明显增加,3个月CD34+细胞数较基线增加3倍,造血干细胞及多能祖细胞数与正常人相近;复发率及克隆性造血的发生率无明显增加。由此可见,艾曲波帕联合IST有望加速SAA患者血液学恢复的数量、速度及稳定性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,患者们将竭诚为您服务!

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