阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)治疗胃肠道间质瘤的效果好吗?

2021-09-29 作者: 康必行-小雪

       2020年,美国FDA宣布,批准Blueprint Medicines公司开发的阿维普替尼(avapritinib)上市,用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。这些患者携带PDGFA外显子(exon)18突变,其中包括携带PDGFRA D842V突变的患者,这是最常见的外显子18突变。Blueprint公司的新闻稿指出,这是首款获批治疗具有特定基因组特征GIST患者的精准疗法。

  GIST是一种由基因突变驱动的胃肠道肉瘤,源于胃肠道壁中的特殊神经细胞。大约6%的新确诊患者携带PDGFA外显子18突变。最常见的突变为D842V突变,导致患者对所有其它获批疗法产生抗性。

  阿维普替尼(avapritinib)是一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。阿维普替尼已经表现出抑制与GIST相关的广泛KIT和PDGFRA突变体的效力。这款新药曾经获得FDA授予的突破性疗法认定,以及快速通道资格,孤儿药资格和优先审评资格。

  FDA的批准是基于名为NAVIGATOR的1期临床试验的疗效结果,以及多项临床试验的安全性结果。在携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者中,阿维普替尼达到84%的总缓解率(95 CI: 69%,93%),7%的患者达到完全缓解,患者的中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。

  “阿维普替尼的批准为携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者带来了新的治疗选择,这一患者群此前的治疗选择非常有限。“FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。Blueprint公司表示,对阿维普替尼作为4线疗法治疗GIST的新药申请的审评仍在进行中,目前该申请的PDUFA日为今年2月14日。FDA可能将PDUFA日延期3个月,让Blueprint公司递交阿维普替尼在3期临床试验VOYAGER中获得的顶线数据。这一临床试验比较阿维普替尼与regorafenib作为3线或4线疗法,治疗GIST患者的效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿维普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)获批治疗晚期SM成人患者?

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