阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)转移性成人胃肠道间质瘤的效果如何?

2021-09-30 作者: 康必行-小雪

       2020年1月9日,FDA批准Blueprint Medicines公司Ayvakit (阿泊替尼)上市,用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α(PDGFRA)基因18外显子突变的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤(GIST)患者,其中也包括D842V 位点突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型。

  阿泊替尼是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变(包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子17突变)的多种疾病对标准疗法响应很差,缺乏有效的治疗方式,阿泊替尼针对以上突变在临床前均表现了很好的活性。

  GIST是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤,占消化道间叶肿瘤的大部分。GIST 可以发生于消化道的任何部位,以胃和小肠最为常见,分子机制是编码酪氨酸激酶受体蛋白基因 KIT(CD117) 或血小板源性生长因子受体 α(PDGFRα) 基因激活突变所致。大约6%的新确诊患者携带PDGFA外显子18突变。

  FDA此次批准主要基于43例携带PDGFRα外显子18突变的开放标签、多中心、单臂I期临床研究(代号NAVIGATOR)的数据,其中38例患者携带PDGFRA D842V突变。患者接受阿泊替尼 300或400mg每日1次治疗,直至疾病进展或出现不可耐受毒性。结果显示,患者的总应答率(ORR)达到了84%,其中完全应答为7%,PDGFRA D842V突变突变患者的ORR更高一些,达到了89%,完全应答为8%。 安全性方面,阿泊替尼治疗最常见的不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知功能损伤、呕吐、食欲下降、腹泻等。

  2017年6月,阿泊替尼获美国食品和药物管理局(FDA)授予的突破性疗法认定,用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。此前,阿泊替尼已获FDA授予的孤儿药资格和快速审批资格,以及欧盟委员会授予的孤儿药资格。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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