米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗白血病有什么优势?

2021-10-04 作者: 康必行-小雪

       米哚妥林(midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。米哚妥林适用于与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变(FLT3+)的急性骨髓性白血病(AML);以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。

  FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里,急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

  米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者,米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

  米哚妥林和化疗组合疗法治疗的患者最常见的严重副作用,包括:白血细胞总数低、恶心、口腔溃疡或疼痛、呕吐、头痛、淤青、肌肉骨骼痛、鼻血、医疗器械相关的感染、高血糖、上呼吸道感染。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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