米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)的出现让白血病治疗领域取得了重大突破!

2021-10-09 作者: 康必行-小菲

  米哚妥林,英文名称:Midostaurin.它是一种口服多靶酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种激酶,包括原癌基因c-Kit(KIT)、血小板衍生生长因子(PDGFR)-α/-β、蛋白激酶C( PKC)、脾相关酪氨酸激酶(SYK)、细胞Src激酶(SRC)和血管内皮生长因子受体(VEGFR)。

  2017年4月28日,美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市,用于治疗FLT3+的急性髓系白血病(AML)。急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见,儿童以ALL多见。急性白血病进展很快,若不经特殊治疗,平均生存期仅3个月左右,短者甚至在诊断数天后即死亡。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

  研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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