升血小板药物罗米司亭(Nplate/romiplostim)是ITP患者的福音?

2021-10-11 作者: 康必行-小雪

       大家都知道,血小板对人体的止血功能尤为重要,在血管收到创伤后,填补缺损部位,参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时,患者的伤口就难于愈合,全身各处容易出现出血症状,甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外,血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中,ITP、CLD属于较严重的血小板减少症,具有较高的自发性出血,甚至危及生命。

  ITP患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但激素类长期使用副作用大(如骨质疏松等),且超过半数的患者治疗无效或者会复发;40% 患者会转入二线 ITP 用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体(TPO-R)激动剂和脾切除等方案,治疗机制为TPO-R 激动剂(TRA)与细胞膜上的 TPO 受体(跨膜区)结合后,激活信号转导通路,刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。但很可惜的是,这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少,包括一些难治性的患者,几乎没有可以有效使用的药物。

  血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭(商品名:Nplate,通用名:romiplostim)是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量,有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。

  截至目前,罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市,获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月,美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

  罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面,一同攻克疾病难关,为医护人员和患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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