阿伐曲泊帕/苏可欣(Doptelet)治疗CLD相关血小板减少症和ITP的效果怎么样？

　　2020年7月4日，阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子TPO-RA。美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（Chronic liver disease, CLD）导致的血小板减少症。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫疾病，其特征为患者外周血小板计数减少（外周血小板数 <100×109/L）。患者临床症状主要表现为出血趋势增加，如皮肤黏膜自发性出血等。但 ITP 的发病机制尚不完全清楚，目前认为，病原性抗血小板自身抗体与T 细胞介导的血小板破坏以及巨核细胞功能受损是其主要致病机理。

　　CLD相关血小板减少症

　　ADAPT-1和ADAPT-2是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心Ⅲ期临床试验，分别纳入231例和204例择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症患者。两项研究的主要终点均为术后7 d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例。两项研究结果均提示阿伐曲泊帕可显著降低择期行侵入性检查或手术的CLD相关血小板减少症成人患者术后7d内需要输注血小板或进行抢救的患者比例。此外，与安慰剂相比，阿伐曲泊帕可使患者的血小板计数增加，并增加侵入性操作当日达到目标血小板计数≥50×109· L-1的患者比例。

　　ITP

　　一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者，随机接受阿伐曲泊帕 20 mg·d-1（ n = 32）或安慰剂（ n = 17）治疗。研究分为核心和开放标签研究两个阶段，其中核心研究阶段为6个月，核心研究结束后部分患者进入开放标签延长试验，进一步随访至96周。主要研究终点为累计血小板计数≥50×109· L-1且未发生因出血进行抢救的时间（周），次要研究终点为服药后第8日的血小板应答率（血小板计数≥50×109· L-1）。研究结果显示阿伐曲泊帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周（ P < 0.001），血小板应答率为65.63% 和 0（ P < 0.001）。此外，阿伐曲泊帕组ITP的合并用药减少。

　　阿伐曲泊帕是一款FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），作为国内一款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿凡泊帕(AVATROMBOPAG)是治疗慢性肝病血小板减少的新药？

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