米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)治疗系统性肥大细胞增多症的瞩目疗效

　　侵袭性系统性肥大细胞增多症是一种罕见的克隆增生性血液肿瘤，95%的病例由KIT D816V突变引起。这种疾病往往会导致患者出现多种症状，如皮肤损害、胃肠道症状、骨骼病变等，严重影响患者的生活质量。而传统的治疗方法往往只能改善症状，无法从根本上控制疾病的进展。雷德帕斯的出现，为ASM患者带来了新的希望。

　　雷德帕斯由瑞士诺华制药公司研发，是一种口服的多激酶抑制剂胶囊。它能够抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，从而干扰癌细胞生长与增殖。这一特性使得雷德帕斯在治疗血液肿瘤方面有着独特的优势。2017年，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了雷德帕斯用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症，这一决定为ASM患者提供了新的治疗选择。

　　雷德帕斯的作用机制是通过抑制包括KIT在内的多种调控细胞生长的关键激酶，从而干扰肥大细胞的生长与增殖。这种药物不仅可以直接作用于肥大细胞，还能够抑制推动ASM疾病进展的KIT D816V突变。临床试验结果显示，雷德帕斯在治疗ASM患者时，能够显著减少肥大细胞的数量，改善患者的症状。

　　具体来说，在一项针对116例ASM患者的开放性研究中，患者每天接受两次100毫克的雷德帕斯治疗。结果显示，整体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一种肥大相关器官损害的完全消退。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。这些数据充分证明了雷德帕斯在治疗ASM方面的疗效。

　　除了治疗系统性肥大细胞增多症外，雷德帕斯还被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）成年患者。这使得雷德帕斯成为了一种具有广泛应用前景的靶向治疗药物。任何药物都不可避免地存在一定的副作用。雷德帕斯也不例外，常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、肌肉骨骼疼痛等。但值得注意的是，这些副作用大多数为低级别，且通过预防性止吐药和正确的用药指导，可以将其发生的几率降到最低。同时，患者在治疗期间保持良好的心态和作息习惯，也有助于减轻副作用带来的不适。

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