地拉罗司/恩瑞格(deferasirox)是什么药?治疗效果怎么样?

2022-06-13 作者: 康必行-小玲

  JADENU(deferasirox,地拉罗司)是一种对铁有选择性的口服活性螯合剂(如Fe3 +)。它是以高比例以2:1的比例结合铁的三齿配体。虽然地拉罗司对锌和铜具有非常低的亲和力,但是在施用地拉罗司之后,这些痕量金属的血清浓度存在可变的减少。这些减少的临床意义是不确定的。

  地拉罗司是一种铁螯合剂,用于治疗2岁及以上患者输血引起的慢性铁超负荷。该指征在加速批准下基于肝铁浓度和血清铁蛋白水平的降低而得到批准。这种适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中临床获益的验证和描述。地拉罗司用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征和具有至少5mg Fe每克的肝脏铁(Fe)浓度(LIC)的患者的慢性铁超负荷干重(Fe / g dw)和血清铁蛋白大于300mcg / L.该指示在加速批准下基于肝铁浓度(小于5mg Fe / g dw)和血清铁蛋白水平的降低而得到批准。这种适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中临床获益的验证和描述。

  美国FDA批准新药Jadenu(deferasirox,地拉罗司

  (1)用于2岁及以上患者因输血治疗所致的慢性铁过载(CIO)的治疗;

  (2)用于10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征(NTDT)患者慢性铁过载(CIO)的治疗。

  地拉罗司被开发后在美国已上市10年,是处方量最大的一种铁螯合剂。

  地拉罗司是Exjade的一种新口服配方,是首个可直接吞服的每日一次口服铁螯合剂。Exjade则是一种分散片,必须在液体中混合并在饭前至少30分钟空腹服用。Jadenu则在有无便餐的情况下均可直接吞服,从而大大简化了慢性铁过载(CIO)的治疗管理。

  地拉罗司的加速批准,是基于该药在临床试验中降低肝脏铁浓度和血清铁蛋白水平的疗效数据。目前,诺华正在开展临床研究进一步调查地拉罗司的长期疗效和安全性。当前,许多镰状细胞病、地中海贫血或骨髓增生异常综合症患者需要频繁输血治疗,相应地也需要长期的日常铁螯合治疗。

  慢性铁过载(CIO)是由于过量的铁长期在机体组织和器官(特别是心脏和肝脏)中积累所致,多见于频繁输血治疗的贫血患者,若不及时治疗可导致致命性的肝脏和心脏损伤。此外,慢性铁过载(CIO)也可能发展成一种名为血色素沉着症(hemochromatosis)的疾病,该病特征为虚弱、疲劳、关节或腹部疼痛甚至器官衰竭。因此,有效去除体内过量的铁,对于频繁接受输血治疗的患者而言极为重要。deferasirox(地拉罗司)是一种铁鳌合剂,用于改善铁过载疗效显著。

  地拉罗司可能造成严重和致命:肾毒性,肝毒性,胃肠道出血,地拉罗司治疗需要密切的患者监测,包括肾脏和肝脏功能的实验室测试。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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