磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/osilodrostat)为库欣综合征患者带来“非手术治疗”新选择

　　简而言之，它是体内皮质醇（也就是“压力荷尔蒙”）涨得太高、时间太久的“慢性紊乱”状态。长期下来，会引发高血压、肥胖、2型糖尿病、骨质疏松、免疫力下降、情绪低落等一箩筐问题…...如果病因是脑下垂体瘤过度分泌ACTH导致肾上腺“超量”产皮质醇，那就叫库欣病。好消息是，一款名为Isturisa（osilodrostat）的新药，能够像“关水闸”一样控制住此类患者泛滥的皮质醇，大幅改善患者病情！

　　先来个通俗比喻：假设体内皮质醇像河水，正常情况下有堤坝（调控机制）控制水流。但如果垂体／肾上腺出问题，就像堤坝被破坏，水流暴涨——导致“洪水泛滥”，进而引发高血压、肥胖、易感染等问题。磷酸盐奥司他丁片是一种口服药物，专门抑制（即“关闭”）一种叫11β-羟化酶（11β-hydroxylase，医学名CYP11B1）的关键“水闸”酶。这个酶负责皮质醇合成的最后一步。抑制它，就像在洪水暴涨时封锁上游开关，让下游水流减少。换句话说：本药不是简单“擦拭”症状，而是直击“制造皮质醇”的源头。对那些常规手术治不好或不能手术的库欣综合征患者，意义非常重大。在LINC‑4Ⅲ期关键研究中：73位成人患者（无法做或做过手术但没治好）参与试验。前12周为双盲随机对照。

　　结果显示，接受磷酸盐奥司他丁片治疗的48人中，约77%其尿游离皮质醇(mUFC)恢复至上限正常值以内；而安慰剂组仅约8%，差异非常显著。到36周时，81%的所有参与者（包括安慰剂后转药者）的尿游离皮质醇仍维持在正常水平。通过这款药，让大部分患者“皮质醇太高”的问题得到控制，这个效果相当激动人心！在一项真实世界回顾研究（ILLUSTRATE）中，42位成人患者（其中34例是库欣病、5例是肾上腺源、3例是异位ACTH综合征）使用该药。开始治疗时有20人尿皮质醇超出正常上限，结束时有14人（70%）恢复到正常区间以内。

　　也就是说，在“真实门诊场景”里，也有大约7成的高皮质醇患者受益。此外研究显示：无论是库欣病、肾上腺源、还是异位ACTH引起的库欣综合征，这种药物都有降低皮质醇的趋势。只是肾上腺源与异位ACTH人群起始皮质醇更高、降得稍慢。在LINC-4研究中，有超过四分之一的患者在第2周就达到了皮质醇正常；58%在第5周就达标。这意味着：用药后，可能几周内就有明显改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)通过改善骨代谢降低库欣综合征骨折风险

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