瑞司美替罗(Rezdiffra/Resmetirom)为非酒精性脂肪性肝炎的研发带来了新的可能性

　　在肝脏疾病治疗领域，传统观念中对于伴有纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗手段有限。而新型肝脏特异性甲状腺激素受体β激动剂瑞司美替罗的出现，带来了新的希望。然而，其获批后的使用情况却打破了一些常规认知。从支付方式到患者实际用药，一系列复杂因素交织，与传统药物治疗流程大不相同。我们将深入剖析这一药物在实际应用中的情况，探寻如何更好地应对MASH治疗难题。

　　Resmetirom（商品名Rezdiffra，瑞司美替罗）于2024年3月14日在美国获得有条件批准，用于治疗伴有2期和3期纤维化的MASH。研发该药物的Madrigal制药公司，早在2023年7月就完成了向美国食品药品监督管理局（FDA）的新药申请。但患者获取该药物存在诸多限制，需经支付方预先授权，且只能通过选定的专业药房配药。MASH作为一种具有进展性的疾病，可导致肝硬化、肝衰竭和死亡。Resmetirom在临床试验中展现出对脂肪变性、脂肪性肝炎和纤维化的改善作用，如在III期注册试验（MAESTRO NASH）中，每日服用80毫克和100毫克Resmetirom，持续52周，与更高的非酒精性脂肪性肝炎缓解率（无纤维化恶化）以及纤维化改善（无非酒精性脂肪性肝病活动评分恶化）显著相关。1.3研究方法：多利益相关方的处方流程为了规范Resmetirom的使用，建立了一个以专职药剂师为核心的多利益相关方、多步骤的处方流程。该流程还包括在开始服用瑞司美替罗后12周进行肝脏生化检测，6个月时进行肝病门诊随访。这一流程的建立旨在确保患者能安全、有效地使用药物。

　　研究结果分析-处方与获批情况：2024年4月1日至11月8日，15名肝病科医生为113名患者开具了瑞司美替罗处方。其中70%的患者符合组织学标准，30%符合无创标准。110名患者（97%）的治疗申请获得批准，8名患者获得制药公司的患者援助，6名患者获得过桥支持以支付共付费用。-用药起始时间：83名患者在处方开具后平均30天开始服用Resmetirom。

　　不良事件与停药情况：41%服用瑞司美替罗的患者报告了不良事件，主要与胃肠道症状、瘙痒和（或）皮疹有关，无过敏证据。13名患者（16%）在平均25.5天（范围：2-68天）后停用Resmetirom，其中11名患者因不良事件停药。导致停药的不良事件包括恶心、腹泻和呕吐（n=4）、右上腹不适（n=2）、左下腹疼痛（n=1）、瘙痒伴皮疹（n=1）、瘙痒和皮疹伴间接胆红素升高（n=1）、头晕（n=1）和精神模糊（n=1）。-肝脏生化检测：24名患者的随访肝脏生化检测未显示药物性肝损伤迹象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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