司替戊醇(Diacomit/Stiripentol)成为Dravet综合征患者治疗难治性癫痫的福音

　　Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫性脑病，称为婴儿严重肌阵挛性癫痫，患者的癫痫发病年龄早，发作频率高，持续时间长，对儿童发育和智力的影响严重。多数患者对传统的抗癫痫药物治疗疗效欠佳。随着2018年之后，美国食品药品管理局（FDA）连续批准3款药物用于治疗Dravet综合征，该疾病的治疗也进入到了一个新时代。

　　Biocodex公司开发的Diacomit（stiripentol，司替戊醇）胶囊和口服混悬剂为新型抗癫痫药物，是2018年获批的3款药物之一，其通过调节γ-氨基丁酸（GABA）受体抑制神经传递作用和增强苯二氮卓类药物作用。司替戊醇于2001年在欧盟获得孤儿药的称号，随后于2007年在欧盟、2012年在日本和加拿大获得批准与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿期严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）的难治性全身性强直性阵挛性癫痫发作的辅助治疗。并在2018年在美国获得批准与氯巴占联合治疗2岁及以上Dravet综合征相关癫痫发作患者。

　　研究表明司替戊醇的疗效显著高于安慰剂。在第一项临床试验中，71%接受司替戊醇治疗的患者的症状得到缓解，对照组的缓解率为5%。在第二项临床试验中，司替戊醇组和对照组的缓解率分别为67%和9.1%。与对照组相比，司替戊醇组能够将患者的全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作频率降低43%，而且25%的患者在试验过程中没有出现全身性阵挛性或强直-阵挛性癫痫发作。司替戊醇（Diacomit）是α-乙二醇的衍生物。

　　其抗癫痫作用源于调节γ-氨基丁酸（GABA）能系统，并抑制参与其他抗癫痫药物肝脏代谢的多种同工酶（特别是细胞色素P450系统），从而增强其他抗癫痫药物的疗效。司替戊醇于2000年被欧洲药品管理局授予孤儿药地位，并于2007年1月在欧洲注册为孤儿药，与丙戊酸和氯巴占一起用于治疗Dravet综合征。12 2012年12月，加拿大卫生部批准司替戊醇与氯巴占和丙戊酸联合使用，作为对仅使用氯巴占和丙戊酸无法充分控制癫痫发作的Dravet综合征患者的难治性全身强直阵挛性癫痫的辅助治疗。司替戊醇有250毫克或500毫克胶囊或悬浮液粉剂两种剂型。加拿大卫生部建议剂量为50毫克/公斤/天，可分两到三次服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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