瑞利珠单抗(Cinqaero/Reslizumab)为gMG和aHUS两类难治性罕见病患者带来高效便捷的治疗新选择

　　全身型重症肌无力（gMG）是一种神经免疫罕见病，抗AChR抗体阳性患者常面临症状反复、激素依赖、呼吸肌受累等难题。患者李先生（化名）确诊抗AChR抗体阳性的gMG两年多，先后接受了糖皮质激素、溴吡斯的明、静注人免疫球蛋白等多种方案，然而激素减量始终困难，肌无力症状反复波动，MG-ADL评分持续处于中重度区间。作为全球首个长效补体C5抑制剂，瑞利珠单抗在2022年4月获FDA批准，用于治疗成人AchR抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG），2025年在中国获批gMG适应症。

　　它是依库珠单抗的长效升级版本。一方面，重链CDR区序列更改的2个氨基酸能使其与C5解离能力较依库珠单抗增加36倍，更多地释放C5，从而再生出更多的游离抗体，不被溶酶体降解；另一方面，FcRn结合区更改2个氨基酸，让瑞利珠单抗与FcRn亲和力较依库珠单抗增加10倍，增强了FcRn介导的抗体再循环，使其返回外周再次循环利用，与新C5分子结合。这一设计使半衰期延长约4倍，完成诱导期给药后进入维持期，仅需每8周静脉输注一次，年输注频次较传统方案大幅降低。

　　非典型溶血性尿毒症综合（aHUS）是一种以微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少和多器官损伤为特征的血栓性微血管病（TMA），其中肾脏受累最为显著。作为新一代的长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗在成人aHUS患者中实现了即刻、持续、完全的补体C5抑制，快速逆转TMA，改善血液学及肾脏结局，并使基线依赖透析的患者中58.6%成功脱离透析。长期治疗中疗效维持且安全性良好，年输注次数从26次降至7次以内，显著减轻了终身治疗负担。目前它已在美国FDA获批用于治疗1月龄及以上的成人和儿童aHUS患者，但在国内aHUS患者的应用还属于超适应证用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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