玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)在治疗梗阻性与非梗阻性肥厚型心肌病中存在的显著疗效

　　肥厚型心肌病是一种以不明原因左心室肥厚为特征的严重原发性心肌疾病。长期以来，传统的药物治疗主要依靠β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂，这些药物往往只能暂时缓解患者的临床表现，难以从根本上逆转疾病的生物学进程。近年来，首个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰为该领域的治疗带来了机制上的根本性突破。然而，肥厚型心肌病在血流动力学上存在“梗阻性”与“非梗阻性”两种截然不同的表型。这款被寄予厚望的创新药物，在面对不同病理基础的患者时，是否都能发挥出理想的疗效？

　　一项研究全面系统地梳理了相关文献，最终纳入了5项高质量的随机对照试验，共计涵盖1083名肥厚型心肌病成年患者，其中包含444名梗阻性患者与639名非梗阻性患者。研究人员对患者的心功能分级、生活质量评分、心脏超声指标、生物标志物以及不良事件等多个维度进行了合并分析与系统评估。研究结果揭示了玛伐凯泰在两种疾病表型中截然不同的临床反应：在梗阻性肥厚型心肌病中表现优异：数据表明，玛伐凯泰显著提高了患者的心脏功能分级（实现改善的概率是安慰剂组的近5倍），大幅提升了患者的生活质量问卷评分，并有效降低了左心室流出道压差。此外，患者的峰值耗氧量也有明显提升。

　　在非梗阻性肥厚型心肌病中获益有限：与梗阻性患者形成鲜明对比的是，非梗阻性患者在接受治疗后，并未获得实质性的症状改善或心功能提升，患者自我报告的生活质量评分甚至出现了轻微恶化的趋势。不可忽视的安全信号：尽管在整体严重不良事件发生率上，两组患者与安慰剂相比均无明显增加。但是，在非梗阻性患者群体中，左心室射血分数下降至50%以下的风险显著急剧升高（风险比高达14.35）；而在梗阻性患者中，这一风险并未显著增加。需要指出的是，两种表型的患者在用药后其体内的心肌损伤相关生物标志物均出现了大幅下降，这证实了药物在生物学层面均发挥了抑制作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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