福他替尼(Tavlesse/Fostamatinib)为慢性或难治性免疫性血小板减少症的治疗增添了新的维度

　　原发免疫性血小板减少症，即ITP，是一种以血小板免疫破坏和血小板生成减少为特征的自身免疫性疾病，是临床上最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。ITP是机体免疫功能紊乱致使血小板破坏加剧且生成减少的病症，不存在其他引发血小板减少的因素或基础性疾病。目前，ITP的发病原因尚未明确，发病机制也有待完全阐释。当下主要有两点共识：其一，患者体内会生成抗血小板抗体，该抗体能够识别血小板，被抗体标记的血小板在流经脾脏时，会被单核巨噬细胞识别并吞噬，进而造成血小板数量下降，此为ITP发病的关键因素之一。其二，这类抗体在识别血小板的过程中，还会对产生血小板的巨核细胞产生作用，干扰并破坏巨核细胞，致使巨核细胞生成血小板的能力降低，最终间接导致血小板数量显著减少。

　　常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和促血小板生成药物等，但仍有相当数量的患者长期存在重度血小板减少，自发性或创伤诱发出血的风险。最为“要命”的是，ITP作为一种慢性的、自身免疫性的疾病，很多患者反复复发，难以治愈。尽管目前ITP的二线治疗药物如促血小板生成药物（rhTPO/TPO-RA）、CD20单抗等能为患者带来疾病缓解，但这些治疗手段在维持疗效、肝毒性风险及起效时间上仍存在局限。2018年4月17日，脾酪氨酸酶抑制剂福坦替尼（Fostamatinib）获美国FDA批准，用于治疗对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症。同年6月1日，获欧洲药品管理局批准用于治疗全年龄段、各种条件/适应症患者的免疫性血小板减少症。

　　福他替尼为慢性或难治性免疫性血小板减少症的治疗增添了新的维度。它并非促血小板生成药物，不直接刺激巨核细胞制造更多血小板，而是侧重于调节异常的免疫应答和抑制血小板的破坏。这使得它在某些对促血小板生成药物反应不佳或存在特定顾虑的患者中可能具有应用价值。福坦替尼的出现，丰富了对抗这一慢性自身免疫性疾病的手段，为患者提供了更多达到并维持疾病稳定控制的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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