去纤苷钠/去纤苷(Defitelio)用于治疗造血干细胞移植后肝静脉闭塞性疾病

　　肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征，是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，多发在HSCT后21天内肝窦内皮细胞。9%-14%的HSCT患者发生肝脏HSOS，HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％，其中30-50%的病例危及生命。去纤苷钠（Defitelio）适用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童VOD，FDA于2016年3月30日批准其用于治疗肝脏VOD。去纤苷钠是目前用于预防和治疗HSCT后HSOS最安全有效的药物，也是目前唯一批准治疗HSCT后伴有肺/肾功能障碍的VOD的药物。

　　去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠增加组织型纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而降低EC活化，增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。去纤苷是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳人了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注，中位使用时间为15天(2-61天)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷钠的常见不良反应包括低血压、腹泻、恶心及鼻出血，输注期间需严密监测血压及出血体征。对于血流动力学不稳定的患者，需在稳定后再用药。虽然去纤苷钠价格昂贵且需长期住院输注，但作为唯一被证实能提高重症VOD生存率的药物，它在移植医学中的地位无可替代，是挽救移植后肝衰竭的最后防线。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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