玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos/Mavacamten)革新了梗阻性肥厚型心肌病的治疗格局

　　梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种隐匿且高危的遗传性心脏病。该病由基因异常诱发，会导致心肌无序肥厚、心室腔狭窄、心脏舒张功能受损，患者常出现胸闷、气短、乏力、运动受限，严重时可引发晕厥、恶性心律失常，甚至猝死，是中青年运动性猝死的重要诱因。过往临床针对该病缺乏根治性药物，传统仅依靠β受体阻滞剂、钙离子拮抗剂缓解症状，无法阻断心肌肥厚的核心病理进程。针对顽固进展的患者，只能采取手术、消融等有创治疗，存在创伤大、风险高、易复发的问题，患者长期饱受病痛困扰，预后不佳。玛伐凯泰的上市，彻底革新了梗阻性肥厚型心肌病的治疗格局。作为全球首款心肌肌球蛋白特异性抑制剂，它直击疾病核心发病机制，填补了该病精准靶向治疗的空白。

　　玛伐凯泰是针对肥厚型心肌病病因的精准靶向药，适应症明确：用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能Ⅱ-Ⅲ级的成人梗阻性肥厚型心肌病患者，核心作用是改善患者运动耐量、缓解不适症状、延缓甚至逆转心肌肥厚，降低心血管不良事件风险。该病核心病因是基因突变导致心肌肌球蛋白过度激活，引发心肌异常收缩、肌纤维紊乱增生，最终造成心肌肥厚、左心室流出道梗阻。玛伐凯泰可特异性结合心肌肌球蛋白，抑制心肌过度收缩，减少异常肌纤维生成，从根源解除流出道梗阻、改善心脏舒张功能，实现对因治疗、逆转病程，突破了传统药物仅能治标、无法治本的局限。多项临床研究证实，该药可有效降低左心室流出道压力，缓解胸闷、气短等症状，提升患者生活质量，长期用药可显著降低病情恶化与猝死风险。

　　传统负性肌力药物（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙拮抗剂）虽然可以部分降低LVOTG并缓解症状，但无法针对HCM的核心病理生理机制进行干预和延缓疾病进展。玛伐凯泰是首创的可逆性、靶向选择性CMI，凭借双重作用机制让心肌收缩-舒张回归生理平衡：一方面，玛伐凯泰可剂量依赖性降低肌球蛋白ATP酶活性，并减少单位时间无机磷酸盐（Pi）释放，提示其可抑制ATP水解与肌球蛋白化学-力学转换过程，进而下调肌节产力。另一方面，玛伐凯泰可稳定心肌肌球蛋白的SRX状态，促使肌球蛋白由耗能更高、可被募集参与收缩的解离态（DRX）向SRX偏移，最终减少可进入横桥周期并形成产力横桥的肌球蛋白比例，降低横桥循环中强结合产力状态的占比，从而降低心肌收缩力。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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