米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)对系统性肥大细胞增多症的疗效如何？

　　米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin是一种抗肿瘤药物，用于治疗具有特定突变的高危急性髓性白血病(AML)、侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。米哚妥林（midostaurin，PKC412）能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT3受体的AML原始细胞均具有细胞凋亡作用。在FLT3靶点及适应症上，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法的新药。

　　系统性肥大细胞增多症

　　超过95%的成人全身性肥大细胞增多症患者和约40%的皮肤肥大细胞增多症儿童的D816V c-Kit激活突变呈阳性，这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂产生耐药性。米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin是一种针对患有晚期系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变的患者的研究性治疗方法，其中一部分患者实现了临床缓解。在一项针对肥大细胞增多症相关器官损伤患者（89名符合主要疗效人群的合格患者）的开放标签研究中，米斯托林对晚期系统性肥大细胞增多症（包括高度致命的变异型肥大细胞白血病）患者显示出疗效。

　　常见的副作用包括免疫系统相关问题（发烧、发热性中性粒细胞减少症）、凝血问题（瘀伤、流鼻血）以及腹泻、恶心和头痛等非特异性症状。上呼吸道感染可能很危险。

　　米哚妥林/雷德帕斯Midostaurin由诺华公司以Rydapt和Tauritmo品牌销售，是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，已被研究用于治疗急性髓性白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和晚期系统性肥大细胞增多症。它是星孢菌素的半合成衍生物，星孢菌素是一种来自星孢链霉菌的生物碱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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