厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗转移性尿路上皮癌成人患者的临床试验结果

　　厄达替尼由美国强生公司（Johnson&Johnson）旗下的杨森制药公司（Janssen Pharmaceuticals）研发，并于2024年1月19日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗携带易感FGFR3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。同年8月23日，欧盟委员会（EC）也批准了厄达替尼的类似适应症，用于不可切除或转移性尿路上皮癌的成人患者。这些患者先前至少接受过一种包含PD-1或PD-L1抑制剂的治疗，且病情出现进展。

　　临床试验结果

　　厄达替尼的有效性主要基于多项临床试验的数据支持，其中最具代表性的是3期THOR研究（NCT03390504）。该研究是一项随机、开放、多中心的研究，旨在评估厄达替尼与标准化疗（多西他赛或长春氟宁）在携带易感FGFR3基因突变的转移性尿路上皮癌患者中的疗效和安全性。

　　研究结果显示，厄达替尼相比化疗在多个关键指标上均表现出显著优势。首先，厄达替尼显著延长了患者的总生存期（OS）。在THOR研究中，厄达替尼组患者的中位总生存期为12.1个月，而化疗组仅为7.8个月，患者的死亡风险降低了36%。其次，厄达替尼还显著延长了患者的无进展生存期（PFS），厄达替尼组患者的中位PFS为5.6个月，而化疗组为2.7个月。此外，厄达替尼的客观缓解率（ORR）为35.3%，是化疗组（8.5%）的4倍多，意味着更多的患者肿瘤显著缩小或完全消失。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，厄达替尼也展现出较好的表现。尽管厄达替尼组有45.9%的患者出现了3级或更高的治疗相关不良事件（TRAEs），但这一比例与化疗组（46.4%）相似。值得注意的是，厄达替尼组因TRAEs导致停药的患者比例（8.1%）低于化疗组（13.4%），且导致死亡的TRAEs在厄达替尼组中也更为少见（0.7%vs.5.4%）。

　　厄达替尼的作用机制

　　厄达替尼作为一种FGFR激酶抑制剂，通过结合并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4的酶活性，从而抑制FGFR磷酸化和信号传导，降低表达FGFR基因改变（包括点突变、扩增和融合）的细胞系的细胞活力。在表达FGFR的细胞系和源自肿瘤类型（包括膀胱癌）的异种移植模型中，厄达替尼均表现出显著的抗肿瘤活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)治疗尿路上皮癌患者的有效性如何？

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