米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)能够显著缓解皮质功能亢进症状使肿瘤缩小并延长患者的生存期

　　米托坦由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的治疗。此外，米托坦也是唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药，并在2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。

　　米托坦治疗肾上腺皮质癌的有效率

　　米托坦在治疗肾上腺皮质癌方面的有效率相对较高。根据多项临床研究及实际应用数据，米托坦的客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期约为6至7个月。对于功能性肾上腺皮质癌，米托坦能够显著缓解皮质功能亢进症状，使肿瘤缩小，并延长患者的生存期。

　　在联合治疗中，米托坦与化疗药物的组合也显示出了良好的疗效。例如，米托坦与依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP-M）的联合使用，被推荐为复发或晚期肾上腺皮质癌的一线治疗首选方案。这一方案的总有效率可达48.6%，总生存时间可延长至28.5个月，其中部分患者甚至实现了超过5年的无进展生存时间。

　　米托坦的剂量与给药方式

　　米托坦的剂量和给药方式对其疗效有着重要影响。成人患者的初始剂量通常为每天6至15mg/kg，分3至4次口服，随后根据患者的耐受情况逐渐增加至最大耐受量，一般不超过每天18克。对于儿童患者，由于疗效及安全性尚未完全确定，剂量需根据体重或身体表面面积来确定。

　　在治疗过程中，如出现不良反应，应适当减少剂量，直至确定患者的最大耐受量。米托坦治疗有效后，剂量可调整为每天2至4克，以维持疗效。如果患者在服用最大耐受量3个月后仍未出现临床改善，则通常认为治疗无效，应停止治疗。

　　注意事项与副作用

　　米托坦在治疗过程中可能会产生一些副作用，如镇静、嗜眠症、眩晕等中枢神经系统症状，以及肾上腺皮质萎缩、坏死等严重毒副作用。因此，在治疗过程中需密切监测患者的症状及体征，并根据需要调整剂量或给予相应的支持治疗。此外，肝病患者应慎用米托坦，并在用药期间注意补充糖皮质激素以避免肾上腺皮质功能不足。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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