胆管癌是一种在胆管系统中发生的罕见癌症,其治疗一直面临巨大挑战。由于大多数胆管癌患者在确诊时已处于晚期,无法接受手术治疗,因此,寻找有效的药物治疗方法显得尤为重要。一种名为
培美替尼的作用机制
培美替尼是一种口服的丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂,其独特的作用机制在于能够精准地抑制与癌症相关的蛋白质活性。特别地,它能够针对在胆管癌中异常激活的FGFR2靶点进行精准打击。FGFR2(纤维细胞生长因子受体2)在胆管癌中常发生融合或重排,导致信号通路异常激活,进而促进肿瘤细胞的生长和扩散。培美替尼通过抑制FGFR2的活性,有效地阻断了肿瘤细胞的生长和扩散路径,从而实现对癌症的治疗。
临床研究验证疗效
多项临床研究充分验证了培美替尼在FGFR2重排胆管癌治疗中的显著疗效。例如,一项涉及31名患者的多中心、单臂、II期研究显示,在可评估的30名患者中,有15名患者实现了部分缓解,疾病控制率达到了100%。另一项更大规模的研究纳入了146名患者,并将其分为三组,其中A组为FGFR2融合/重排患者。结果显示,A组的客观缓解率(ORR)高达35.5%,疾病控制率达到了82%。这些数据不仅证明了
安全性与耐受性
在安全性方面,培美替尼也展现出了良好的耐受性。虽然治疗过程中可能会出现一些不良反应,如恶心、呕吐、疲劳、脱发、腹泻等,但大多数患者都能够通过调整药物剂量或接受对症治疗来缓解症状。此外,培美替尼的副作用相对较小,且未出现严重的不良反应,这为患者的长期使用提供了保障。
FDA批准与临床应用
2020年4月,美国FDA批准了
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