急性髓细胞白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)是一种具有高度异质性的克隆性疾患,约占急性白血病的50%以上,以40岁的成年人多见,且发病率随年龄增长而上升。AML患者常出现贫血、出血、发热等临床症状,不仅严重影响患者身体健康,还对其生命安全构成威胁。其中,约25%至30%的AML患者在FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)基因中存在突变,这些突变与疾病的进展性和更高的复发风险密切相关。
XOSPATA是一种口服的、高度特异性的二代I型FLT3抑制剂,能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见的FLT3突变。这两种突变在大约1/3的AML患者中可见,是导致疾病进展和复发的重要因素。XOSPATA通过特异性地抑制这些突变,阻断白血病细胞内的信号传导路径,从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖,并诱导其凋亡。
在多项临床试验中,
在安全性方面,
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